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官方發(fā)布的最新動態(tài)或消息，為您提供關于天壇生物的第一手資訊日期：2025-09-22
一、需求破冰：國產長效制劑空白加劇臨床困境
血友病A作為一種X染色體連鎖隱性遺傳出血性疾病，我國潛在患者總數超過10萬例，其中重型患者（FⅧ活性<1%）占比約60%[1]。 ?
目前，國內對于血友病A患者的主要治療方案依賴標準半衰期的血漿源性或重組FⅧ制劑進行替代治療，包括按需治療和預防治療兩種。我國目前成人規(guī)范化預防治療不足(約30%)[1]，70%的患者在成年后存在關節(jié)殘疾[2]，給患者造成極大痛苦和治療負擔。國外發(fā)達國家80%以上重型血友病患者均采用預防治療，即定期給血友病A患者輸入FⅧ，維持患者體內FⅧ的含量不低于1%，預防治療可以減少患者關節(jié)的出血，從而預防關節(jié)殘疾的發(fā)生,提高生活質量。但是標準半衰期FⅧ制劑的半衰期較短，約為12h左右，患者需要隔天或者每周 ?3 次進行靜脈注射治療以維持基礎凝血功能[3]。年注射次數高達156-200次，治療負擔沉重，輸注頻率高、治療依從性差。
二、技術破壁：Fc融合蛋白重構凝血因子代謝路徑
Fc融合表達的凝血因子可通過Fc結構域與新生兒Fc受體 (FcRn) ?結合，進入FcRn介導的細胞內吞和再循環(huán)過程，從而免受細胞內降解，延長半衰期[4-5]，使得患者能在更長的時間內維持更高的凝血因子水平，同時減少給藥頻率。國際臨床數據表明[6]，rFⅧ-Fc半衰期相對于標準FⅧ的半衰期延長了 ?1.29 至 1.63 倍。一項開放標簽、非隨機的擴展研究中期數據也證實了rFⅧ-Fc 的長期安全性[7]，并且在延長間隔預防性給藥的情況下能夠維持低年化出血率（ABR），在個體化預防、每周預防中位年化出血率分別為0.66和2.03，遠低于按需治療組的18.36。
三、填補國產空白：國產長效制劑終結“無藥可醫(yī)”
目前全球僅法國賽諾菲上市兩款采用Fc融合技術的長效產品（Eloctate?/Altuviiio?），進口藥年費用較高，均未進入中國市場，除進口諾易特?（PEG修飾凝血因子Ⅷ，2024年中國批準上市）外，國內長效凝血因子Ⅷ長期空白。
中國醫(yī)藥集團有限公司所屬北京天壇生物制品股份有限公司（簡稱“國藥集團天壇生物”）旗下核心企業(yè)——成都蓉生藥業(yè)有限責任公司（簡稱“國藥天壇蓉生”）研發(fā)的 ?“注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白” 于2025年8月完成Ⅰ期臨床試驗，該藥品擬用于血友病A患者的出血控制和手術預防，旨在通過Fc融合蛋白技術突破治療瓶頸，滿足患者對降低注射頻率、提升生活質量的迫切需求。國藥天壇蓉生產品長效重組FⅧ-Fc制劑核心突破在于：
? 半衰期延長：與標準半衰期FⅧ相比，本品半衰期延長1.5~1.7倍，達18-20小時（對照藥僅8-12小時），顯著降低患者“針頭負擔”，減輕患者的頻繁注射痛苦，提高患者依從性。
? 藥效學驗證：快速凝血能力：藥物注射后可顯著縮短活化部分凝血活酶時間（APTT），促進凝血級聯反應激活。
? 生物安全性保障：國藥天壇蓉生研制的重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白采用CHO作為表達細胞株，細胞培養(yǎng)方式采用無血清批次流加懸浮培養(yǎng)，杜絕血清帶來的外源污染風險；顯著提升產品安全性。Ⅰ期臨床數據顯示，不良反應發(fā)生率低，常見不良反應類型符合國外同類產品說明書已發(fā)布不良反應類型。
四、產能攻堅：國藥天壇蓉生重組凝血因子產能規(guī)?；?/strong>
天壇生物專項投入成都蓉生重組凝血因子車間建設，實現重組人凝血因子Ⅷ的產能規(guī)?；?，同時保障重組人凝血因子Ⅶa及長效重組人凝血因子Ⅷ的研發(fā)投入，推動產業(yè)化進程。
結語：從“替代治療”到“長效預防”的戰(zhàn)略躍遷
國藥天壇蓉生Fc融合rFⅧ的誕生，不僅有望實現長效凝血因子的國產替代，更推動血友病A治療從“被動止血”轉向“主動預防”。隨著后續(xù)Ⅲ期臨床推進與產業(yè)化落地，中國血友病A患者將迎來治療減負、生活重塑的新時代。 ?
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[1]?Song X, Xue F, Chen L, et al. Disease Burden and Treatment ?Patterns Amongst Patients with Haemophilia A in China: A Retrospective ?Database Analysis Study. Adv Ther. 2025;42(8):3708-3725. doi:10.1007
[2]林艾靈, 譚寶瀅, 宣建偉, 胡善聯. 成人血友病A患者預防治療的多維度價值綜述[J]. 中國衛(wèi)生經濟, 2023, 42 ?(04): 61-64.
[3]魯丹, 曾凡一. 長效重組人凝血因子Ⅷ研究現狀及進展[J]. 生物工程學報, 2018, 34 (01): 34-43.
[4]Roopenian DC, Akilesh S. FcRn: the neonatal Fc receptor comes of ?age. Nat Rev Immunol, 2007, 7(9): 715–725.
[5] Levin D, Golding B, Strome SE, et al. Fc fusion as a
platform technology: potential for modulating immunogenicity. Trends ?Biotechnol, 2015, 33(1): 27–34
[6]Young G, Mahlangu J, Kulkarni R, Nolan B, Liesner R,Pasi J, Barnes ?C, Neelakantan S, Gambino G, CristianoLM, Pierce GF, Allen G: ?Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and ?treatment of
bleeding in children with severe hemophilia A. JThromb Haemost 2015; ?13: 967–977.
[7]Nolan B, Mahlangu J, Perry D, Young G, Liesner R,Konkle B, ?Rangarajan S, Brown S, Hanabusa H, PasiKJ, Pabinger I, Jackson S, ?Cristiano LM, Li X, PierceGF, Allen G: Long-term safety and efficacy ?of recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc) in subjects ?with haemophilia A. Haemophilia 2016; 22: 72–80
